β-地中海貧血的基因治療

β-地中海貧血發病的根本原因是β-珠蛋白基因發生了突變,通過基因治療可糾正缺陷基因達到根治疾病的目的。目前針對該疾病,Bluebird的BB305已經進入臨床三期,有望近年上市,本文將探討其研發過程中涉及的基因組改造及其專利保護情況。

發佈時間: 2019-02-08 07:15:00

藝妙神州完成1.4億元人民幣C輪融資,擁有三款CAR-T在研產品

由首鋼基金、夏爾巴創投、Peter Thiel、Qingzhe Capital、華潤創新股權投資基金等投資者領投。

發佈時間: 2019-01-23 16:50:00

再不CRISPR篩選就out了|基於 CRISPR 篩選癌症調節基因

從14年 CRISPR 大規模篩選的第一篇文章以來,目前為止,影響十分以上的文章就有150篇以上。

發佈時間: 2018-12-20 22:58:33

淺談影響CAR-T定價的因素

發佈時間: 2018-10-27 07:30:00

罕見病究竟如何治癒?Orchard Therapeutics新療法讓“泡泡男孩”悲劇不再發生

動脈網vcbeat|基因療法

發佈時間: 2018-08-19 08:00:00

Eidos研發的AG10候選藥,如何與ATTR罕見病抗爭到底?

動脈網vcbeat|通過穩定TTR和防止有毒澱粉樣蛋白原纖維的形成,Eidos研發了候選藥物AG10來對抗疾病,增強患者的存活率。

發佈時間: 2018-07-25 08:00:00

國際巨頭重金加碼細胞治療,商業化進程有望超預期

國際巨頭重金加碼細胞治療

發佈時間: 2018-06-13 17:00:00

速遞 | 根治罕見病,兩家生物技術新銳擬在美IPO

開發罕見病創新療法的的Eidos和Avrobio準備在美國上市,募資總額將超過2億美元。

發佈時間: 2018-06-14 13:40:26

誰說文身就是社會人?還有可能是科研工作者

科研工作者的文身可能更特殊一些。

發佈時間: 2018-06-14 07:00:00

如何做好慢病毒載體實驗?跟著我試一下

文中還有免費試用福利哦。

發佈時間: 2018-06-12 07:00:00

致終將到來的基因治療

2018年第一季度,已經達到3期臨床實驗或登記註冊實驗的10個基因治療的候選藥物。

發佈時間: 2018-06-02 07:30:00

【研究】全球首例“納米槍”治療肺癌臨床試驗在滬進行

近日,全球首例“納米槍”治療肺癌臨床試驗在上海市東方醫院完成,醫護人員通過穿刺方式,將“納米槍”注射到一名老

發佈時間: 2018-05-29 17:39:00

2018年細胞治療行業研究報告

在細胞治療領域,我國與歐美差距很小的,具有一定的歷史必然性。小分子新葯爆發的時代,是美國的1900年-1970年,我國彼時仍處於戰亂和封閉狀態,科研實力和製藥實力薄弱,錯過了發展機遇。

發佈時間: 2018-05-19 22:00:00

國際巨頭重金加碼細胞治療,商業化進程有望超預期

國際巨頭重金加碼細胞治療

發佈時間: 2018-05-18 17:00:00

國內CAR-T申報第7家:優卡迪“優”在何處?

目前,已經有包括南京傳奇生物在內的7家公司提交CDE臨床試驗申請。其中,上海優卡迪生物醫藥科技有限公司(優卡迪)與眾不同,適應症和CAR-T產品設計是亮點。

發佈時間: 2018-02-05 12:01:14

速遞 | 基因療法治療罕見病,新銳融資6000萬美元

AVROBIO公司近日宣佈完成了6000萬美元的B輪融資,用於推進AVROBIO慢病毒平臺的多種基因療法

發佈時間: 2018-02-03 07:30:00

3 秒搞定載體,這款利器必不可少

文內有福利。

發佈時間: 2018-01-15 07:00:00

《Science》長文帶您一覽30年來基因編輯技術發展!

30年,基因領域已平地起高樓。

發佈時間: 2018-01-13 17:59:13

年末實驗力挽狂瀾,還有這招……

您的年終餘額僅剩18天

發佈時間: 2017-12-13 17:46:09

基因療法能夠拯救”泡泡孩子“的免疫力

根據來自美國血液協會年度會議上的一項報告,來自St. Jude兒童醫院研究所的研究者們開發出的一種基因療法能夠對患有X染色體突變導致的免疫缺陷症狀的兒童起到廣譜性的保護效果。

發佈時間: 2017-12-12 18:56:43